Los medicamentos huérfanos

Los denominados medicamentos huérfanos son productos medicinales que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades o desórdenes que amenazan la vida o que son muy serios y raros. A estos medicamentos se les llama “huérfanos” porque la industria farmacéutica tiene poco interés, bajo las condiciones normales, para desarrollar y poner en el mercado productos dirigidos solamente a una pequeña cantidad de pacientes que sufren de condiciones muy raras.

Una organización que da soporte a la producción de este tipo de medicamentos  es EURORDIS,  una ONG que representa a 798 organizaciones de pacientes de enfermedades raras en 69 países. Es, por lo tanto, la voz de 30 millones de pacientes afectados de enfermedades raras en toda Europa.

EURORDIS juega un papel importante en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos a través de su participación en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos.  Esta ONG jugó un papel decisivo en el desarrollo y defensa de la aprobación de los reglamentos:

  • Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos en 1999.
  • Reglamento de la UE sobre Medicamentos de Uso Pediátrico en 2006.
  • Reglamento de la UE sobre Medicamentos de Terapia Avanzada en 2007.

En Europa se considera que una enfermedad o desorden es raro cuando afecta a 1 de entre 2.000 personas. Una enfermedad rara puede afectar a solo unos pocos pacientes en la UE, y otras afectan hasta 245.000. Existen mas de 6.000 enfermedades raras. En total afectan a 30 millones de ciudadanos europeos. El 80% de las enfermedades raras son de origen genético y muchas veces son crónicas y ponen en riesgo la vida.

Los medicamentos destinados a las enfermedades raras pueden recibir la etiqueta de “medicamento huérfano” basado en unos criterios definidos que se resumen a continuación:

  • El producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda 5 de 10.000 personas en la UE.
  • La enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
  • En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante comparado con el producto para el cual se solicita la designación huérfana.